یه ژندرمانی جدید و خفن، پیشرفت بیماری هانتینگتون رو ۷۵ درصد کند کرده

محققها تو انگلیس میگن که با موفقیت چیزی رو آزمایش کردن که میتونه اولین ژندرمانی دنیا برای بیماری هانتینگتون بشه؛ یه بیماری کشنده و تخریبکننده عصبی که معمولاً هم ارثیه. با اینکه نتایج این آزمایش بالینی هنوز رسماً چاپ نشده یا داوری علمی نشده، محقق اصلی و دانشمند علوم اعصاب، اد وایلد از کالج دانشگاهی
محققها تو انگلیس میگن که با موفقیت چیزی رو آزمایش کردن که میتونه اولین ژندرمانی دنیا برای بیماری هانتینگتون بشه؛ یه بیماری کشنده و تخریبکننده عصبی که معمولاً هم ارثیه.
با اینکه نتایج این آزمایش بالینی هنوز رسماً چاپ نشده یا داوری علمی نشده، محقق اصلی و دانشمند علوم اعصاب، اد وایلد از کالج دانشگاهی لندن، میگه که این ژندرمانی که اسمش AMT-130 هست، «همهچیز رو عوض میکنه.»
انگار دوز بالاش میتونه پیشرفت بیماری رو تا ۷۵ درصد تو سه سال کند کنه. همچنین باعث کاهش قابل توجهی تو یه نشانگر زیستی تخریب عصبی شده که تو مایع مغزی-نخاعی پیدا میشه و معمولاً با پیشرفت بیماری زیاد میشه.
وایلد که تو مرکز بیماری هانتینگتون کالج دانشگاهی لندن (بزرگترین گروه بالینی هانتینگتون تو اروپا) کار میکنه، میگه: «با توجه به این نتایج، به نظر میرسه AMT-130 اولین درمان تاییدشدهای باشه که پیشرفت بیماری هانتینگتون رو کند میکنه، که این واقعاً یه اتفاق تاریخساز و بزرگه.»
بیماری هانتینگتون به خاطر یه نقص تو ژن HTT (که سال ۱۹۹۳ کشف شد) به وجود میاد که کمکم توانایی عملکرد بدن رو از بین میبره. این ژن یه نسخه سمی از پروتئین هانتینگتین رو میسازه که به سلولهای عصبی تو بخشهایی از مغز که مسئول حرکت ارادی، فکر کردن و رفتار هستن، حمله میکنه.
وقتی علائم اصلی خودشون رو نشون میدن، که معمولاً تو میانسالیه، بیمارا معمولاً فقط ۱۰ تا ۳۰ سال زنده میمونن. والدی که هانتینگتون داره، ۵۰ درصد شانس داره که بیماری رو به بچههاش منتقل کنه.
حدود یه دهه است که محققای یونیکیور (uniQure)، همون شرکتی که اولین ژندرمانی تاییدشده دنیا رو ساخته، دارن تحقیق میکنن که آیا یه روش مشابه میتونه برای درمان هانتینگتون هم جواب بده یا نه.
داروی جدید این شرکت توسط متخصصای مغز و اعصاب تو انگلیس آزمایش شد، چون شامل یه عمل جراحی بزرگ مغزه. ایده اینه که وقتی دوز بالای AMT-130 به مغز تزریق میشه، سلولهای عصبی این DNA سفارشیسازی شده رو برای همیشه جذب میکنن. این اطلاعات ژنتیکی دستورالعملهایی داره که جلوی ساختن پروتئین هانتینگتین جهشیافته رو توسط سلولها میگیره.
محققها انتظار دارن که این یه دوز برای تمام عمر کافی باشه.
وایلد میگه: «نتایج آزمایش به صورت عدد و نمودار میان، ولی پشت هر کدوم از این دادهها، یه بیمار فوقالعاده قرار داره که داوطلب شد یه عمل جراحی بزرگ مغز انجام بده تا با اولین ژندرمانیای که ما تا حالا برای بیماری هانتینگتون آزمایش کردیم، درمان بشه.»
«این یه حرکت فوقالعاده شجاعانه به نفع بشریته.»
تو فاز ۱/۲ این آزمایش بالینی، ۲۹ بیمار داوطلب شدن تا با AMT-130 درمان بشن؛ ۱۷ نفر دوز بالا و ۱۲ نفر دوز پایین گرفتن. بعدش محققها دوازده تا از بیمارای هر گروه رو به مدت سه سال زیر نظر گرفتن.
گروهی که دوز بالا گرفته بود، ۷۵ درصد پیشرفت بیماری کمتری نسبت به شرکتکنندههایی داشت که AMT-130 رو نگرفته بودن.
این دقیقاً اون «نتایج بالقوه درمانی» که شرکت امیدوار بود بهش برسه، نیست، ولی بازم میتونه یه پیشرفت بزرگ و سرنوشتساز و اولین درمان واقعی برای این بیماری باشه.
وایلد میگه: «بیمارای من تو این آزمایش، در طول زمان یه ثباتی دارن که من تو بیماری هانتینگتون به دیدنش عادت ندارم، و یکی از اونا تنها بیمار هانتینگتونی منه که به خاطر بیماری بازنشسته شده بود و حالا تونسته دوباره برگرده سر کار.»
سرعتی که AMT-130 به مرحله آزمایشهای بالینی رسیده، چشمگیره. تو حدود یه دهه، محققای یونیکیور دادههای پیشبالینی امیدوارکنندهای رو گرفتن و نتایج رو تو حیوونا و بعدش هم تو آدما تکرار کردن.
این شرکت الان داره آزمایشهای بالینی بیشتری رو تو آمریکا و اروپا انجام میده.
مدیر ارشد پزشکی این شرکت، ولید ابیصعب، میگه که یونیکیور «مشتاقه که اواخر امسال در مورد این دادهها با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) صحبت کنه و هدفش اینه که تو سه ماه اول سال ۲۰۲۶ درخواست مجوز رو ثبت کنه.»
سازمان غذا و داروی آمریکا قبلاً به این دارو تاییدیه «درمان پیشگامانه» و «درمان پیشرفته پزشکی بازساختی» رو داده که هر دوتاشون میتونن روند تأییدش رو سریعتر کنن. بعد از اون، یونیکیور قصد داره برای گرفتن تأییدیه تو انگلیس و اروپا هم اقدام کنه.
برچسب ها :
ناموجود- نظرات ارسال شده توسط شما، پس از تایید توسط مدیران سایت منتشر خواهد شد.
- نظراتی که حاوی تهمت یا افترا باشد منتشر نخواهد شد.
- نظراتی که به غیر از زبان فارسی یا غیر مرتبط با خبر باشد منتشر نخواهد شد.
ارسال نظر شما
مجموع نظرات : 13 در انتظار بررسی : 1 انتشار یافته : ۰